2023 год побил рекорд по числу одобренных FDA лекарств

2023 год побил рекорд по количеству новых лекарственных средств (ЛС), зарегестрированных в США, а значит через некоторое время эти препараты могут попасть и на российский рынок. Так, по состоянию на 25 декабря Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) разрешило 57 новых лекарств, из них:

• 33 низкомолекулярных препарата
• 20 иммунобиологических ЛС
• 4 РНК-препарата. 

Если этот список расширить восьмью новыми средствами на основе генной и клеточной терапии и четырьмя новыми вакцинами, то получится самое большое число одобрений за всю история FDA – 69. А ведь организация существует с 1906 года!

Общая картина

Практически 50% всех средств (34) предназначены для терапии редких патологий, 30% ЛС вообще являются первооткрывателями своих фармакологических групп, поскольку имеют совершенно новую фармакодинамику. Интересный тренд  – 46% ЛС (32) созданы не большими фармкомпаниями, а биотех-стартапами.

Наиболее «громкие» новинки

Семаглутид – в 2023 году показал революционную статистику на 17 тыс. пациентов с избыточным весом или ожирением и ССЗ (сердечно-сосудистые заболевания). В сравнении с плацебо на 20% снижает риск инфарктов миокарда, инсультов, а также вероятность умереть от ССЗ, то есть на уровне профильных средств для лечения ССЗ. Зарегестрирован в РФ. показания – для взрослых с неудовлетворительным контролем СД2 в дополнение к диете и физ.нагрузке для улучшения контроля гликемии; монотерапия в случае невозможности приема метформина; комбинированное лечение с другими ЛС;

·        способ применения – таблетки для приема внутрь один раз в день натощак в любое время суток;

·        курс – начальная доза 3 мг 1 раз в сутки 1 месяц; через 1 месяц применения дозу следует увеличить до 7 мг 1 раз в сутки; для дальнейшего улучшения гликемического контроля после, как минимум, 1 месяца применения в дозе 7 мг 1 раз в сутки, дозу можно увеличить до поддерживающей дозы 14 мг 1 раз в сутки.

Тирзепатид – сильнее снижает вес по сравнению с семаглутидом (в среднем на 20 %), в 2023 г. был одобрен и для лечения ожирения, на отечественном рынке пока что отсутствует.

Леканемаб – полностью одобрен  в США в июле 2023 г. Стал первым ЛС для лечения болезни Альцгеймера, показавшим статистически значимое улучшение по шкале деменции по сравнению с плацебо. В РФ еще не зарегистрирован.

Casgevy и Lyfgenia – одобрены в США декабре 2023 г. Стали первыми ЛС для генной терапии серповидноклеточной анемии. Стоят 2,2 млн. и 3,1 млн. $ соответственно, в РФ их нет.

Vyjuvek – одобрено в мае 2023 г. Первая генная терапия в форме геля для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза. Ожидаемая стоимость годовой терапии 631 тыс. $, в РФ отсутствует.

Elevidys – одобрено в июне 2023 г. Первое ЛС для генной терапии миодистрофии Дюшенна. Стоимость терапии 3,2 $, в РФ отсутствует.

Vowst – одобрено в апреле 2023 г. Первое ЛС фекальной микробиоты, принимаемое перорально и имеющее доказанную эффективность для профилактики рецидивов инфекции C. difficile. В РФ пока не зарегистрирован.

Пегцетакоплан – одобрен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии в 2021 г., а в феврале 2023 г. стал первым ЛС для лечения географической атрофии. В РФ он зарегистрирован как Эмпавели и пока что одобрен только для пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

^{Image by jcomp on Freepik}